Negli ultimi anni la ricerca sui nuovi farmaci antineoplastici ha suscitato grandi speranze ed aspettative per terapie più specifiche e meno tossiche in ambito oncologico. In particolare, i recenti avanzamenti nella biologia molecolare stanno consentendo di studiare la differente espressione dei geni coinvolti nelle neoplasie (genomica) e delle proteine da essi prodotte (proteomica), al fine di determinare un dettagliato profilo molecolare delle neoplasie. La conseguente applicazione clinico-terapeutica di questi studi sta già consentendo (e consentirà in maniera ancora più rilevante in un futuro molto vicino), di personalizzare le terapie in base alla caratterizzazione biomolecolare del tumore, utilizzando farmaci selettivi che agiscono sui differenti bersagli espressi dallo stesso, colpendo, cioè le singole molecole alterate (fattori di crescita, recettori, enzimi…), responsabili della crescita e della diffusione incontrollata delle cellule tumorali, della loro resistenza alle terapie tradizionali e della produzione di nuovi vasi sanguigni. Questi nuovi farmaci, spesso detti “a bersaglio (target) ” o “biologici ” o ancora “intelligenti ”, da soli o in combinazione con le terapie tradizionali (chemio-, radio-, ormonoterapia), permetteranno pertanto di combattere direttamente il tumore, risparmiando le cellule normali dell’organismo, con conseguente minore tossicità. Caratteristiche peculiari e vantaggiose di questi nuovi farmaci sono rappresentate, pertanto, da: azione selettiva su particolari substrati delle cellule tumorali, modesta insorgenza di effetti indesiderati anche nel caso di impiego prolungato nel tempo, possibilità di essere somministrati, in alcuni casi, per via orale mantenendo il paziente in ambito ambulatoriale, possibilità di utilizzo in associazione con terapie tradizionali. Per contro, questi nuovi farmaci a bersaglio presentano importanti restrizioni al loro impiego determinate dal loro spettro d’azione che è ovviamente limitato a quei sottogruppi di tumori che presentano specifiche alterazioni molecolari.
Molte sono le tipologie di tumore che colpiscono ogni organo; dunque non per tutte possono essere prescritti gli stessi farmaci. Per alcune di esse oggi, però, c’è la soluzione: l’Afatinib per il polmone, il Nivolumab per il melanoma, il Ramucirumab per lo stomaco.. Nella lista Cnn stazionano inoltre farmaci contro il tumore alla mammella positivo per HR2 anche se questa lista non negoziata è a totale carico della struttura ospedaliera. Ecco perché in molte regioni non viene utilizzata, mettendo in difficoltà l’oncologo, che, nell’esercizio della sua professione e sotto la sua responsabilità, si trova a dover ripiegare su vecchie forme di chemioterapia, a causa dell’indisponibilità di questi ultimi ritrovati più efficaci, nella farmacia dell’ospedale. Tali farmaci, mediamente, arrivano a costare ad ogni struttura fino a 12 milioni di euro all’anno e sono a carico della struttura che li prescrive, fino a quando l’Aifa non si pronuncerà. Si consideri che un solo medicinale può comportare una spesa extrabudget di 1 milione di euro: quanti ospedali pensate che siano in grado di sostenere tale spesa? Inoltre, l’Italia, fino ad oggi, risulta essere fanalino di coda per quando riguarda l’adozione di nuovi farmaci, in generale. Secondo le stime di Farmindustria, l’agenzia del farmaco italiana ha impiegato, in media, circa 300 giorni per concludere la contrattazione con le case farmaceutiche e sdoganare i farmaci nella nostra penisola. Una contrattazione lunghissima, se si considerano i 38 giorni della Germania, i 61 dell’Inghilterra e i 221 della Francia.
La ricerca, comunque, prosegue e a breve metterà a disposizione del mercato altre centinaia di farmaci innovativi: allo studio ce ne sono 111 per la cura della mammella, 66 per il colon, 121 per il polmone, 117 per la cura del linfoma, 94 dedicati alla prostata e 67 per il melanoma. I nuovi farmaci oncologici biotecnologici, che colpiscono in maniera intelligente le cellule sane, purtroppo però, non arrivano in corsia in Italia. Si tratta di farmaci che non danneggiano le cellule sane. Tali terapie di ultima generazione, già approvate dall’agenzia per il farmaco europea, che, nelle more dell’attesa dell’autorizzazione Aifa, finiscono in una lista temporanea, appositamente creata dal decreto Balduzzi (d.l.13 settembre 2012, n. 158). la cosiddetta lista Cnn, o fascia non negoziata, a totale carico delle strutture ospedaliere. Peccato che, secondo l’associazione oncologici italiani (AIOM), molti ospedali non hanno budget e ne impediscono agli oncologi la prescrizione. I farmaci innovativi, in particolare quelli in campo oncologico, sono sorvegliati speciali in tutti i Paesi, a causa dei loro costi elevati. Al centro dei dibattito internazionale ci sono dunque la questione del valore di queste terapie, dell’accessibilità ai farmaci e delle ‘pari opportunità’ di trattamento per tutti.
L’IMS Health Global Oncology ha appena pubblicato un rapporto sullo scenario delle terapie oncologiche, che comprende le dinamiche del mercato dei farmaci oncologici e le attuali possibilità di accesso dei pazienti alle terapie.
L’elevato costo dei farmaci oncologici innovativi, infatti, fa temere che il Ssn non riesca a garantire a tutti i pazienti le migliori terapie disponibili. E’ stato ribadito più volte, dagli addetti ai lavori, che eliminando gli sprechi si potrebbero impiegare meglio i fondi e, pur in tempi di crisi economica e tagli, il sistema funzionerebbe meglio. L’ intento di garantire tempi brevi per l’accesso ai farmaci per gli italiani, cosa che si prefiggeva il Decreto Balduzzi, era sicuramente buono, ma la modalità deliberata purtroppo ha portato caos e discriminazioni per l’introduzione della fascia C non negoziata. C’è da dire anche che, in generale, in nessun paese del mondo i pazienti hanno avuto pieno accesso a tutte le nuove molecole lanciate sul mercato; l’accesso più ampio è stato offerto dagli USA. Anche quando disponibili, però, la mancata rimborsabilità dei nuovi farmaci ne limita molto l’accesso per i pazienti. Risulta paradossale poi che le nazioni che utilizzano una metodologia formale di costo-effcacia basata sugli anni di qualità di vita guadagnati, siano proprio quelle che con meno probabilità rimborseranno i nuovi farmaci.
In contrasto con una sostenibilità di tali terapie ancora da definire per garantire un accesso più uniforme, il versante clinico delle terapie oncologiche è improntato all’ottimismo. Infatti, il tasso di sopravvivenza oltre i 5 anni è in netto aumento pur se le vere rivoluzioni sono ancora rare e spesso riguardano piccoli gruppi di pazienti anche per il più raffinato impiego delle terapie già esistenti.
Dott.ssa Maria Spataro
Farmacista
Farmacia Dott.ssa Maria Spataro
Via Prenestina 206 – Roma
www.farmaciaspataro.it
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