Angelini Pharma, in collaborazione con la società biofarmaceutica americana Ovid Therapeutics, sarà responsabile dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione di OV101 (gaboxadol), molecola per il potenziale trattamento della sindrome di Angelman nell’Unione Europea, in altri paesi del mercato economico europeo, nonché in Svizzera, Turchia, Regno Unito e Russia.
Ritenuto l’unico agonista del recettore selettivo GABAA delta in via di sviluppo, OV101 è anche il primo farmaco sperimentale mirato specificamente all’interruzione dell’inibizione tonica, un importante processo fisiologico del cervello che si pensa sia la causa sottostante di alcuni disturbi dello sviluppo neurologico. La sua efficacia è stata dimostrata in studi preclinici sul modello animale, grazie all’attivazione selettiva della subunità delta dei recettori GABAA, che si trovano nello spazio extra-sinaptico. Il farmaco è attualmente in fase di valutazione per la sindrome di Angelman nell’ambito dello Studio di fase III NEPTUNE, i cui principali risultati sono attesi per il quarto trimestre del 2020.
La sindrome di Angelman è una rara malattia genetica caratterizzata da una varietà di segni e sintomi. Le caratteristiche di questa patologia comprendono sviluppo ritardato, disabilità intellettiva, gravi disturbi del linguaggio, problemi di movimento ed equilibrio, convulsioni, disturbi del sonno e ansia. Chi soffre di sindrome di Angelman ha in genere un’aspettativa di vita normale, ma non è in grado di vivere in modo autonomo.
La Redazione
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