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Categoria: Malattie Rare

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DMD, lanciata la task force ‘Early Diagnosis’

La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica rara che causa una progressiva degenerazione muscolare portando alla perdita della capacità di...

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Trattamento della malattia di La Peyronie con collagenasi: i dati di efficacia dopo un anno di utilizzo del farmaco in Italia

Nel mese di novembre sono stati presentati a Firenze, i dati relativi all’utilizzo in Italia della collagenasi di Clostridium histolyticum per la cura del pene curvo,...

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Ocaliva vince il Premio Galeno Italia 2017

Intercept Pharmaceuticals, un’azienda biofarmaceutica incentrata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di malattie epatiche...

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Collagenasi di Clostridium histolyticum per la malattia di La Peyronie

Ne soffre il 7% degli uomini dai 50 anni in poi. A sei mesi dall’autorizzazione dell’indicazione in Italia, i dati raccolti durante la pratica clinica, presentati al...

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Distrofia di Duchenne: in commercio il primo farmaco per le mutazioni nonsenso

Da ieri, in Italia, è in commercio Ataluren, farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dovuta a mutazione nonsenso nei pazienti ancora...

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Presentati i primi dati epidemiologici italiani sulla Colangite Biliare Primitiva (CBP)

I primi dati epidemiologici italiani sulla Colangite Biliare Primitiva (CBP) sono ora disponibili. A presentarli è stato il Prof. Domenico Alvaro (Università...

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Angioedema ereditario, in arrivo un registro unico

Angioedema ereditario, in arrivo un registro unico, un network europeo dei centri e nuovi sistemi di valutazione dei benefici delle terapie in termini clinici e di...

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A Roma la tavola rotonda: “Ricerca, Innovazione e Fibrosi Cistica”

Giovedì 29 settembre 2016, a Roma, alle ore 09.30, presso la Sala degli Atti Parlamentari della Biblioteca del Senato “Giovanni Spadolini”, si terrà la tavola...

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IV Edizione del Premio Giornalistico OMaR dedicato alle malattie e ai tumori rari

Aperto ufficialmente il bando della IV Edizione del Premio OMaR dedicato alle malattie e ai tumori rari, promosso da Osservatorio Malattie Rare in partnership con...

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La guida ai centri specializzati per la Fibrosi Polmonare Idiopatica è online

La nuova “Guida ai Centri italiani per la Fibrosi Polmonare Idiopatica”, realizzata da Osservatorio Malattie Rare, è finalmente consultabile sul web...

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